1. 新型“肽基可离子化脂质”平台实现mRNA精准器官靶向递送和先导编辑
通过融合多肽（Peptide）与可离子化脂质（Ionizable Lipid）这两大类生物材料的优势，创造出一类全新的肽基可离子化脂质（Peptide Ionizable Lipid, PIL），进而建立了一种肽基脂质驱动的器官靶向mRNA递送平台——PILOT（Peptide Ionizable Lipid-driven Organ Targeting）。PILOT平台可在无需配体修饰和额外脂质加入的情况下，实现对肝、脾、肺、胸腺、骨等多器官的特异性mRNA递送。其中，肝靶向PILOT LNP递送 mRNA 的效果和安全性媲美甚至优于美国 FDA已批准剂型。此外，肝靶向PILOT LNP 和肺靶向PILOT LNP能够高效共递送先导编辑组分（PEmax mRNA和epegRNA），分别实现对肝脏和肺部的高效先导编辑。
图1. PILOT平台助力实现mRNA精准器官靶向递送和先导编辑（Nat. Mater., 2025）
文章链接：https://www.nature.com/articles/s41563-025-02320-9
2. 器官和细胞双重特异性mRNA-LNP递送技术研发用于精准肿瘤治疗
通过结合基于LNP的器官靶向递送和mRNA序列的受控表达，开发了一种器官和细胞双重特异性的mRNA-LNP递送平台，简称SELECT。该平台通过系统优化开发出三组分LNPs，可以将mRNA靶向递送到肺脏、肝脏和脾脏；通过在mRNA骨架中引入特定的microRNA（miRNA）靶点的反向互补序列，实现了mRNA在靶组织特定细胞类型中的受控蛋白质表达。
图2.器官和细胞双重特异性mRNA-LNP递送技术研发用于精准肿瘤治疗(Adv. Mater., 2024)
文章链接：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/adma.202409812
3. 掺杂锰离子的脾脏靶向mRNA疫苗用于增强体内抗肿瘤免疫
针对目前mRNA疫苗抗肿瘤疗效有限的问题，开发了一种新型脾脏器官靶向的治疗性mRNA癌症疫苗.该疫苗不仅有效实现了mRNA抗肿瘤疫苗精准递送至抗原提呈细胞，还通过锰离子佐剂（Mn2+）的掺入显著提升了抗原提呈效率以及免疫激活能力，在多种肿瘤模型中均表现出良好的抑瘤效果。此外，该疫苗还具备工艺简便、安全性高等优势，为治疗性mRNA癌症疫苗的临床转化提供了有潜力的新策略。
图3. 掺杂锰离子的脾脏靶向mRNA疫苗用于增强体内抗肿瘤免疫（ACS Nano, 2024）
